Пасадена, Калифорния – 28 мая 2013 г. — Arrowhead Research Corporation, которая специализируется в области целевой терапии, сегодня объявила о подаче заявки на проведение первого этапа клинических испытаний препарата-кандидата, действие которого основано на явлении РНК-интерференции (RNAi) – ARC-520. Данный препарат был разработан для лечения хронического гепатита В. Если заявка будет одобрена, Arrowhead планирует провести рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование первого этапа с варьированием дозы препарата для оценки безопасности и переносимости, а также фармакокинетики препарата ARC-520 у здоровых взрослых добровольцев.
Было подано заявление в комитет по этике в соответствии с правилами процедуры регистрации клинических испытаний (Clinical Trial Notification) Австралийской администрации лекарственных средств (Therapeutic Goods Administration), подразделения австралийского Министерства здравоохранения и геронтологии (Australian Department of Health and Ageing).
“Мы будем рады удовлетворению нашей заявки на регистрацию в течение второго квартала. Это является важной вехой для Arrowhead, так как мы готовим ARC-520, наш препарат-кандидат для лечения хронического гепатита В, и систему доставки миРНК (siRNA) DPC (Dynamic PolyConjugates) к первым испытаниям на человеке”, – сказал доктор Кристофер Энзалон (Dr. Christopher Anzalone), президент и главный исполнительный директор компании.
О ARC-520
Вирус гепатита В вызывает самое распространенное в мире инфекционное заболевание печени. Хроническим гепатитом В страдают около 350 миллионов людей по всему миру, из них приблизительно 2 млн в США, 14 млн в Западной Европе, более 100 млн в Азиатско-Тихоокеанском регионе, и еще более 220 млн в других областях мира. Вирус гепатита В (ВГВ) может вызывать цирроз печени и является причиной первичного рака печени в 80% случаев. Ежегодная смертность от ВГВ составляет около 1 млн. Препарат-кандидат компании Arrowhead ARC-520, действие которого основано на РНК-интерференции, был разработан для лечения хронического гепатита В кардинально новым способом. Целью является функциональное излечение, под которым подразумевается статус иммунного клиренса, характеризующийся отсутствием s-антигена ВГВ в сыворотке (антиген не определяется) вне зависимости от сероконверсии. Малая интерферирующая РНК (миРНК) в составе ARC-520 вмешивается в процесс транскрипции вирусной ДНК на более раннем этапе, чем аналоги нуклеотидов и нуклеозидов. Это позволяет предотвратить выработку всех продуктов ВГВ, включая белки и промежуточные вирусные продукты, необходимые для синтеза ДНК. На модели инфекции ВГВ с использованием трансгенных мышей было показано, что однократное введение связанной с холестерином миРНК, действие которой направлено на последовательности ВГВ, и соответствующей системы доставки DPC привело к тотальному выходу из строя РНК ВГВ, а также вирусной ДНК и белков на достаточно длительное время. В середине 2013 г. Arrowhead планирует провести первый этап исследования с однократным повышением дозы препарата на здоровых добровольцах. Компания также рассчитывает продолжить исследование этапом 2а, который будет проводиться в Гонконге. В этом этапе примут участие пациенты с хроническим гепатитом В.
О Arrowhead Research Corporation
Arrowhead Research Corporation – компания, работающая в области целевой терапии на клиническом этапе и ведущая разработки в сфере лечения онкологических заболеваний, ожирения и хронического вирусного гепатита В. Компания использует преимущества своих платформенных технологий для создания и разработки конъюгатов пептид-лекарство (peptide-drug conjugates), содержащих пептидный вектор, доставляющий препарат строго в определенные клетки, минуя остальные. Кроме того, компания ведет работы по созданию целевых препаратов, в основе действия которых лежит механизм подавления экспрессии генов путем РНК-интерференции, а также сотрудничает с другими компаниями для создания более совершенных версий традиционных низкомолекулярных препаратов.