2147
Зачем нужен дорогой препарат, который не покупают, спросите в геннотерапевтической компании UniQure, в 2012 г. выведшей на рынок ЕС первую в мире генную терапию Glybera (Alipogene tiparvovec). Терапия предназначалась для предотвращения панкреатита у лиц с редким генетическим заболеванием дефицит липопротеинлипазы. Курс лечения представлял собой вводившуюся за один день серию из 60 внутримышечных инъекций в ноги вектора аденоассоциированного вируса серотипа 1 (AAV1), несущего исправную копию гена липопротеинлипазы человека. Подтверждённая стойкость эффекта - 10 лет. Стоимость - тот самый $1 000 000. В 2015 г. голландская Uniqure отказалась от планов по выводу препарата на рынок США/Канады, продав неликвид тупым россиянам итальянцам из Chiesi Farmaceutici за €31 000 000. Уже в октябре 2017 г. препарат сняли с регистрации.
За всю историю препарата им пролечился лишь 31 человек, причём по медстраховке, за тот самый $1 000 000 - только 1 человек: 27 человек пролечилось в ходе КИ, ещё троим больным Chiesi Farmaceutici в качестве жеста доброй воли подарила лечение за символическую плату €1.
Впрочем, голландская UniQure не унывает и готовится взять реванш за счёт как раз таки генотерапии гемофилии B препаратом AMT-061. Ожидаемая дата регистрации препарата в США - 2022 г., ценник всё тот же - $1 000 000.
Флуд
