Как происходит разработка и лицензирование лекарственных препаратов

Задачей фармацевтических исследовательских центров является поиск пути, который начинается с понимания происхождения и течения заболевания, и ведет к производству нового, безопасного и эффективного лекарственного средства для его лечения. Работа ученых начинается со сбора информации по базовым причинам заболевания, на генетическом, белковом и клеточном уровнях. Именно эти знания дают первоначальный прицел для разработки потенциального лекарства, которое должно поразить цель.

Цепочка, по которой происходит работа исследователей такова:

  • Достоверное определение «мишени» для будущего лекарства.
  • Разработка верной молекулы (потенциального лекарства) для взаимодействия с выбранной мишенью.
  • Клинические испытания нового соединения в лабораторных условиях, для подтверждения безопасности и эффективности нового лекарственного средства.
  • Получение сертификата и массовое производство препарата во благо пациентам.

Такой процесс занимает, в среднем, период от 10 до 15 лет. За эти годы, на научные разработки и опыты затрачиваются средства в размере от нескольких сотен миллионов долларов, до нескольких миллиардов долларов, что окупает тысячи неудавшихся попыток, поскольку, согласно статистике, из 5000-10000 предполагаемых соединений на начальном этапе, в конечном счете, одобрение получает лишь один.

Самые современные открытия в области геномики, протеомики, а также, вычислительные технические возможности, представляют новые пути выявления и расшифровки заболевания. Как только у ученых складывается понимание заболевания, начинается этап выявления целевой мишени для будущего лекарства, как правили, это отдельно взятая молекула - ген, либо белок, который потенциально вступит в реакцию с изобретенным препаратом. Испытания, проводимые на этом этапе, подтверждают зависимость заболевания от выделенной молекулы.

Следующим этапом является поиск соединения («ведущего вещества»), которое может положительно повлиять на ход течения заболевания. Источник такого вещества находится как естественным путем, из природных соединений, так и химическим. Эра развитой химической промышленности предоставляет широкие возможности моделирования необходимого вещества. Определение ведущего вещества, также, осуществляется путем высокопроизводительного скрининга, в ходе которого роботизированная и компьютеризированная техника тестирует сотни тысяч соединений, для выявления наиболее потенциальных. Генная инженерия дает возможность смоделировать живую систему и выделить биологические молекулы для борьбы с болезнью.

Далее, ведущее вещество проходит ряд испытаний, которые выявляют:

  • Насколько хорошо организм усваивает лекарство, и каким образом оно проникает в кровь.
  • Как происходит распределение действующего вещества, и насколько точно оно «бьет» по своей мишени.
  • Насколько быстро и успешно лекарственное вещество выводится из организма.
  • Уровень токсичности вещества для организма в целом.

Исследования проходят в несколько фаз, каждый раз увеличивая количество волонтёров, на которых проводятся испытания. В ходе первой фазы, малочисленная группа здоровых людей, соглашается испытать на себе безопасность нового лекарства. Вторая фаза привлекает от 100 до 500 человек, у которых регистрируется заболевание или состояние, но которое и нацелен новый препарат. В ходе этой фазы устанавливаются возможные побочные эффекты и риски, связанные с применением лекарства, а также, подтверждается правильность механизма лечебного действия. Третья фаза клинических испытаний призвана подтвердить эффективность препарата, а также его безопасность на многочисленной группе волонтеров (до 5000 человек).

Прежде чем новое лекарство запускается в массовое производство, ответственные органы выдают лицензию и сертификаты, которые легально подтверждают эффективность и надежность нового средства. Но работа исследователей не прекращается еще долгое время после массового запуска препарата в продажу: данные, полученные от пациентов и их врачей, регистрируются и обрабатываются, но вся эта длительная волокита и кропотливый труд, ведут к самому главному, появлению лекарственного средства, которого ждут, как чуда.

Материал подготовлен Ириной Ниловой, волонтером общеобразовательного проекта Expertoza